目的本研究针对接受来那度胺治疗的中国多发性骨髓瘤(MM)成年患者,基于真实世界研究模式,针对当前中国真实的临床情况进行整体分析,以评价来那度胺对中国MM患者真实的效益、风险和治疗价值。方法本研究是一项前瞻性、多中心、非干预性临床研究,累计入选了来自国内12家医院2013年6月—2015年11月期间连续收治的165例接受来那度胺治疗的MM患者。所有入选者的用药方案均由主管医生决定。记录项目包括基线资料、细胞遗传学、治疗方案和疗程、安全性及生存等。结果 (1)复发/难治性MM(RRMM)患者共计126例,初治MM患者有25例,维持治疗MM有19例。RRMM中可行疗效评估者达到120例,其总体有效率为61.7%;其中16例(13.3%)达非常好的部分缓解,14例(11.7%)为完全缓解,4例(3.3%)为严格意义的完全缓解,因此达非常好的部分缓解及以上的患者占28.3%。(2)对120例RRMM中位随访13个月,其总体中位无进展生存(PFS)期为12个月,应用来那度胺后的中位生存期为19个月,中位总体生存(OS)期为62个月。(3)单因素分析结果显示:染色体核型正常(G显带)、国际分期体系(ISS)分期为Ⅰ~Ⅱ期、荧光免疫杂交检测t(4;14)阴性、来那度胺治疗前未出现硼替佐米耐药、最佳疗效达部分缓解(PR)及其以上是应用来那度胺后PFS预后良好因素,来那度胺治疗前未出现硼替佐米耐药、最佳疗效达PR及其以上、非原发耐药是OS预后良好的因素。多因素分析结果显示:最佳疗效达PR及其以上水平是PFS预后良好的独立因素;而非原发耐药、来那度胺治疗前未出现硼替佐米耐药对OS具有独立预后意义。(4)165例患者均纳入不良反应事件统计范围内,其中在≥3级的副作用中,白细胞减少19例(11.5%),血小板减少21例(12.7%),而中性粒细胞减少达21例(12.7%),最终有7例患者因药物毒副作用停药。结论选择不同的含来那度胺的联合方案,在RRMM患者中总体有效率可达61.7%,PFS期达12个月,OS期达62个月,且药物毒性反应可耐受。最佳疗效达PR及其以上水平是PFS预后良好的独立因素,而非原发耐药、来那度胺治疗前未出现硼替佐米耐药对OS具有独立预后意义。临床试验注册美国临床试验数据库,注册号NCT01947309
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