视网膜母细胞瘤(RB)是严重威胁婴幼儿生命与视功能的眼内恶性实体瘤。传统化疗易引发严重的全身毒性及克隆演变耐药，临床亟需兼顾精准清除肿瘤与保护发育期眼部组织的替代方案。本文系统综述RB的免疫诊疗策略，主要包括实现底层基因调控的核酸免疫疗法、克服局部免疫逃逸的免疫检查点阻断并嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，以及打破血-视网膜屏障的多模态协同干预(溶瘤病毒与光热递送);同时，深入剖析新型疗法临床转化阶段面临的工程学难题、抗原逃逸等挑战，指出规范开展系统性风险-获益评估、调控局部免疫安全的重要意义；最后，通过梳理分子靶标驱动的诊疗一体化范式与肿瘤免疫微环境重编程策略，为临床开发治疗RB的精准免疫联合方案，改善患儿远期生存与视功能保留提供理论参考。
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